Un nuevo tratamiento revolucionario da señales de esperanza a los enfermos de anemia drepanocítica

• Inglaterra aprobó el primer fármaco en 20 años

Obinna Shima

Se ha logrado un progreso significativo en la atención médica, dando esperanza a millones de personas con enfermedad de células falciformes (ECF) en todo el mundo, especialmente en Nigeria, que actualmente tiene la tasa de células falciformes más alta del mundo, como el primer tratamiento para la enfermedad en más de 20 años Aprobación por años en Inglaterra por el Servicio Nacional de Salud (NHS).

El medicamento, Crizanlizumab, fabricado por Novartis, se inyecta en una vena y se puede tomar solo o junto con un tratamiento estándar y transfusiones de sangre regulares.

En un ensayo, los pacientes que tomaron crizanlizumab experimentaron una crisis de células falciformes un promedio de 1,6 veces al año, en comparación con casi tres veces al año normalmente.

El NHS, que reveló esto en un comunicado publicado ayer en su sitio web, calificó al desarrollo como revolucionario.

Las personas con anemia de células falciformes sufren un dolor intenso durante una “crisis de células falciformes” que puede ocurrir varias veces al año, a menudo requiriendo hospitalización para que se les administre morfina para controlar el dolor y prevenir fallas orgánicas que pueden ser fatales.

Al anunciar el nuevo tratamiento, la directora ejecutiva del NHS, Amanda Pritchard, dijo que el acuerdo sobre medicamentos ayudaría a hasta 5.000 personas en los próximos tres años a tener una calidad de vida mucho mejor.

Nigeria tiene aproximadamente un 25 por ciento de su población adulta que porta el gen S defectuoso. La SCD es un trastorno genético (genético) que ocurre cuando un individuo ha heredado dos genes mutados (anormales) de hemoglobina (Hb) de ambos padres, al menos uno de los cuales es HbS, y los síntomas y signos son causados ​​por un defecto en el forma de los glóbulos rojos.

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El ministro de Salud, el Dr. Osaji Ihaner, reveló recientemente que el registro disponible mostraba que la anemia de células falciformes afecta a casi 100 millones de personas en el mundo y también es responsable de más del 50 por ciento de las muertes en aquellos con la forma más grave de la enfermedad (Hb SS). . .

La anemia de células falciformes es la enfermedad genética más prevalente en África, dijo, y agregó que en muchos países del país, incluida Nigeria, entre el 10 y el 40 por ciento de la población es portadora del gen de la anemia de células falciformes que conduce a la prevalencia de la enfermedad de células falciformes en un tasa de al menos dos. centavo.

Se ha estimado que cada año nacen 150.000 niños afectados en Nigeria.

Nigeria tiene actualmente la mayor carga de anemia de células falciformes en todo el mundo antes de la República Democrática del Congo y la India, con un estimado del 25 por ciento de su población adulta portadora del gen S defectuoso.

La Organización Mundial de la Salud estimó en 2015 que el 2 por ciento de los recién nacidos en Nigeria tienen anemia de células falciformes, lo que significa que cada año nacen alrededor de 150.000 bebés afectados. “Aproximadamente del 50% al 80% de los 150.000 bebés que nacen con anemia de células falciformes anualmente en Nigeria mueren antes de los cinco años, y los que logran sobrevivir sufren daños en los órganos periféricos que acortan su vida, incluido el accidente cerebrovascular”, dijo Ihaner.

Pritchard continuó diciendo que los pacientes con anemia de células falciformes experimentan episodios mensuales, lo que dificulta que las personas continúen con su trabajo u otras actividades diarias.

“La condición genética es más frecuente entre las personas de ascendencia africana o afrocaribeña.

El jefe del NHS explicó que el medicamento también reduciría en 50 la cantidad de veces que un paciente con anemia falciforme tendría que ir a Urgencias.

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El año pasado, NHS England estableció diez nuevos centros dedicados a la anemia de células falciformes en todo el país, y los pacientes podrán acceder al nuevo tratamiento a través de su consultor en una de estas clínicas.

El NHS ha llegado a un acuerdo para que Crizanlizumab esté disponible para los pacientes antes de lo que sería posible a un precio justo para los contribuyentes.

Fue el último de una serie de acuerdos alcanzados por el NHS, incluida una nueva vacuna para romper el colesterol y un medicamento contra el cáncer de pulmón el mes pasado, así como el medicamento más caro del mundo para tratar la atrofia muscular espinal infantil, a principios de este año.

Pritchard agregó: “Este es un momento histórico para las personas con anemia de células falciformes que recibirán su primer tratamiento nuevo en más de dos décadas.

“Este tratamiento revolucionario ayudará a salvar vidas, permitirá a los pacientes tener una mejor calidad de vida y reducirá los viajes al departamento de emergencias y accidentes a casi la mitad.

“El NHS ha llegado a un acuerdo para este medicamento, por lo que podemos ofrecer a los pacientes los mejores y más recientes tratamientos posibles a un precio asequible para los contribuyentes”.

Este anuncio allana el camino para que el Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE) publique una guía definitiva sobre Crizanlizumab que tendrá en cuenta los datos que se recopilarán como parte del acuerdo.

Las personas mayores de 16 años que sufren múltiples crisis drepanocíticas, o crisis oclusivas como se conoce científicamente, cada año serán elegibles para recibir tratamiento.

Toks Odesanmi, un paciente de células falciformes en el Hospital Trust de la Universidad de Cambridge, fue citado diciendo: “La enfermedad de células falciformes me definió, definió mi cuerpo y tuvo un gran impacto en mis sueños.

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“No importa cuán fuerte luche, me sigue derrotando. Un nuevo tratamiento trae esperanza y puede hacer posible un sueño nuevamente”.

El presidente de la Asociación de células falciformes, Kye Gbangbola MBA, dijo: “El nuevo tratamiento brinda nuevas esperanzas a las personas con el trastorno de células falciformes, la enfermedad genética de la sangre más común en el mundo.

“La diabetes tipo es una ’emergencia médica’; causa un dolor insoportable, y este nuevo tratamiento reducirá la cantidad de episodios insoportables de dolor que tenemos que soportar. La esperanza es mejorar la calidad de vida de las muchas personas que viven con esta afección y sus familias “.

El ministro de Salud y Asistencia Social, Sajid Javid, dijo: “Es una gran noticia que este nuevo e innovador tratamiento para la anemia de células falciformes pronto esté disponible en Inglaterra, ya que marcará una diferencia en la vida de miles de personas.

“El Reino Unido ha demostrado ser un líder mundial en la introducción de tratamientos innovadores que salvan vidas para garantizar que todos los pacientes del NHS obtengan los medicamentos que merecen.

“Este es un día histórico para quienes viven con esta afección y me gustaría agradecer al Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención, NHS England y Novartis por su trabajo para brindar este tratamiento vital a los pacientes que lo necesitan”.

“La decisión de hoy refleja un nuevo enfoque de las asociaciones con los sistemas de atención médica de Novartis en todo el mundo, para promover el acceso equitativo para las personas que viven en condiciones debilitantes como la anemia de células falciformes”, dijo Susan Schaffert, jefa de oncología de Novartis.

“Nos complace tener esta estrecha asociación con NICE, N

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