Tres formas en que se usa el ARN en la próxima generación de tratamientos médicos

Es posible que haya oído hablar del término «ARN» recientemente gracias al desarrollo de las vacunas de ARNm de Pfizer y Moderna, que protegen contra COVID-19. Pero los posibles usos médicos de las moléculas de ARN van mucho más allá de las vacunas.

El ARN, o ARN, es una de las moléculas más importantes para la vida en este planeta. El ARN se encuentra en todas las células del cuerpo y juega un papel importante en el flujo de información genética.

Los ARN «mensajeros» (ARNm) copian y transportan instrucciones genéticas de nuestro ADN a las fábricas de síntesis de proteínas en nuestras células (ribosomas), que luego pueden crear los componentes biológicos y la maquinaria que necesitan para funcionar. Por ejemplo, las proteínas de actina dan a las células su forma y estructura y son necesarias para la contracción muscular.

El ARN también ayuda a que otras biomoléculas se encuentren entre sí y ayuda a unir otras proteínas y ARN. Estas funciones son críticas en el manejo de los muchos niveles de regulación genética, lo cual es importante en sí mismo para el correcto funcionamiento del cuerpo.

La amplia gama de capacidades de ARN, combinada con una secuencia molecular simple que los investigadores pueden leer fácilmente, lo convierten en una herramienta muy útil en el desarrollo de tecnologías biomédicas modernas, que incluyen Edición de genes CRISPR.

Aquí hay otras tres áreas donde se está investigando el ARN.

Vacunas

Las vacunas de ARNm que se utilizan para proteger contra el SARS-CoV-2 (el virus que causa el COVID-19) son las primeras de su tipo. Con licencia para uso humano generalizado.

Pero se han realizado estudios y ensayos clínicos de vacunas de ARN para otros virus, e incluso cánceres. Duró una década. Estos tipos de vacunas introducen una secuencia específica de ARN en el cuerpo, lo que hace que los ribosomas del cuerpo produzcan una proteína viral específica e inofensiva. Esto, a su vez, entrena al sistema inmunológico para que responda de una manera que produzca una fuerte protección contra este virus la próxima vez que se encuentre.

Esto contrasta con las vacunas convencionales, que requieren una forma inactiva e inofensiva del virus, o pequeñas proteínas o fragmentos de proteínas elaborados por un virus para entrenar el sistema inmunológico. El diseño y síntesis de las secuencias de ARN que brindan instrucciones al cuerpo se realiza de manera fácil y rápida.

Pero uno de los mayores obstáculos para fabricar fármacos eficaces basados ​​en ARN es la relativa inestabilidad de las moléculas. Se degrada rápidamente cuando se expone a algunas enzimas y productos químicos comunes, por lo que debe conservarse. Temperaturas muy bajas-en algunos casos Menos de -70, Como se requiere para la vacuna Pfizer.

Técnicas de diagnóstico

El ARN también juega un papel cada vez más importante en el diagnóstico. busca en Biopsias liquidas (Que solo requiere una muestra de fluidos corporales humanos, como sangre) ha demostrado cada vez más que midiendo ciertos niveles de ARN, muchas enfermedades pueden diagnosticarse en una etapa temprana, incluidos cánceres, enfermedades neurodegenerativas y enfermedades cardiovasculares.

Además de hacer que la recolección de muestras sea más fácil y menos invasiva, los biomarcadores de ARN tienen ventajas adicionales sobre las biopsias de tejido y otros métodos de recolección más invasivos, como biopsias de piel, órganos o huesos, porque son menos dolorosos y conllevan menos riesgos.

Las combinaciones de biomarcadores de ARN también se pueden evaluar simultáneamente, lo que permite no solo más confianza en el diagnóstico, sino incluso predicciones. Progresión y pronóstico de la enfermedad. Sin embargo, aún se necesitan estudios a gran escala que prueben la idoneidad clínica de este tipo de herramientas de diagnóstico.

Desarrollo de fármacos

El ARN también se usa para ayudar a desarrollar nuevos medicamentos.

Los medicamentos que se dirigen al ARN pueden identificarse y, en algunos casos, personalizarse, porque los investigadores pueden tomar muestras de las interacciones y secuencias del ARN asociadas con muchas enfermedades diferentes en bases de datos fácilmente disponibles. Hasta ahora, los medicamentos dirigidos al ARN han sido muy prometedores en el tratamiento de enfermedades muy raras, que son Carece de tratamientos actuales eficacesComo la enfermedad de Huntington.

También se están diseñando medicamentos que pueden dirigirse al ARN y modificar o suprimir la función de genes específicos o la producción de proteínas, incluidos los responsables de muchas enfermedades y síntomas. Muchos de estos ya se han utilizado Trata virus con éxitoY el Enfermedades neurologicas, E incluso en Medicina personal (Tratamientos diseñados específicamente para ese paciente).

Los fármacos que interfieren con el ARN son otra área de investigación. Estas drogas Silenciar un gen específico Para tratar una condición. Actualmente, se están investigando estos tipos de medicamentos para muchas afecciones, que incluyen: Amilosis (Una enfermedad rara causada por la acumulación de proteínas en el cuerpo), Porfiria hepática aguda (Un trastorno metabólico raro), y Múltiples cánceres (Incluido el cáncer de pulmón).

Más recientemente, se ha demostrado que ciertas combinaciones de ARN y proteínas alteran la susceptibilidad a enfermedades (Cánceres en particular) Para tratamiento. Esto lo hizo Algunos cánceres son menos resistentes Para el tratamiento convencional como resultado. Esto podría proporcionar un nuevo y valioso tratamiento combinado para enfermedades difíciles de tratar.

Él estaba ahí Mucha inversión En las terapias de ARN, el progreso ha sido rápido durante la última década. Con más ensayos clínicos (pruebas de seguridad y eficacia), métodos mejorados para fabricarlos a costos más bajos y estabilidad mejorada, podemos esperar ver los resultados de este trabajo pronto, y tenemos toda una nueva generación de medicamentos para usar, que son mucho más especializado y eficaz.

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