Alzheimer de Biogen aprobado por la FDA, el primer tratamiento nuevo en casi dos décadas

La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el lunes el medicamento para el Alzheimer Aducanumab de Biogen, lo que lo convierte en el primer medicamento aprobado por los reguladores de EE. UU. Para frenar el deterioro cognitivo en personas con enfermedad de Alzheimer y el primer medicamento nuevo para la enfermedad en casi dos décadas.

La decisión de la FDA fue muy esperada. También se espera que el medicamento, que se comercializa con el nombre de Aduhelm, genere miles de millones de dólares en ingresos para la empresa y Ofrece una nueva esperanza a los amigos y familiares de los pacientes afectados por la enfermedad. Las acciones de Biogen han sido descontinuadas por publicidad.

«Somos muy conscientes del interés que rodea a esta aprobación», dijo en un comunicado de prensa la Dra. Patricia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. «Entendemos que Aduhelm se ha ganado la atención de la prensa, la comunidad de Alzheimer, los funcionarios electos y otras partes interesadas».

«Con un tratamiento para una enfermedad potencialmente mortal en el equilibrio, tiene sentido que tantas personas hayan estado siguiendo el resultado de esta revisión», agregó Cavazoni.

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos dijo que continuará monitoreando el medicamento a medida que llegue al mercado estadounidense. La agencia otorgó la aprobación con la condición de que Biogen realizara otro ensayo clínico.

La enfermedad de Alzheimer es un trastorno neurodegenerativo progresivo que destruye lentamente la memoria y las habilidades de pensamiento. Más de 6 millones de estadounidenses viven con ella, según Estimaciones de la Asociación de Alzheimer. Para 2050, se espera que ese número aumente a casi 13 millones, según el grupo.

«Es un nuevo día», dijo Harry Jones, director ejecutivo de la Alzheimer’s Association, en un comunicado. «Esta aprobación permite que las personas con enfermedad de Alzheimer tengan más tiempo para vivir mejor. Para las familias, significa poder aferrarse a sus seres queridos durante más tiempo. Se trata de revitalizar a los científicos y las empresas en la lucha contra el flagelo de esta enfermedad. Se trata de esperanza.»

Anteriormente, no había medicamentos aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. Que pudieran frenar el deterioro mental causado por la enfermedad de Alzheimer, la sexta causa de muerte en los Estados Unidos. La agencia ha aprobado medicamentos para la enfermedad de Alzheimer que están destinados a ayudar a aliviar los síntomas, no a retrasar la enfermedad en sí.

Los reguladores federales se han enfrentado a una intensa presión por parte de amigos y familiares de pacientes con Alzheimer que exigen un seguimiento rápido del aducanumab, pero el camino hacia la aprobación regulatoria ha sido controvertido desde que se mostró prometedor en 2016.

En marzo de 2019, Biogen retiró el trabajo en el medicamento después de que un análisis de un grupo independiente mostró que era poco probable que funcionara. La compañía sorprendió a los inversores varios meses después al anunciar que, después de todo, buscaría la aprobación regulatoria para la propiedad.

Las acciones de Biogen se dispararon en noviembre después de obtener el apoyo de los empleados de la Administración de Alimentos y Medicamentos, quienes dijeron que la compañía mostró evidencia «muy convincente» de que el aducanumab era efectivo y tenía un «perfil de seguridad aceptable que respalda su uso en personas con enfermedad de Alzheimer».

Pero dos días después, un panel de expertos externos que asesoraron a la agencia estadounidense se negó inesperadamente a aprobar el fármaco experimental, citando datos poco convincentes. También criticó al personal de la agencia por lo que llamó una revisión demasiado positiva.

Cuando Biogen buscó la aprobación del medicamento a fines de 2019, sus científicos dijeron que un nuevo análisis de un conjunto de datos más grande mostró que aducanumab «redujo el empeoramiento clínico en pacientes con Alzheimer temprano».

Los expertos en la enfermedad de Alzheimer y los analistas de Wall Street se mostraron escépticos de inmediato, y algunos cuestionaron si los datos de los ensayos clínicos serían suficientes para demostrar que el medicamento funcionaba y si la aprobación dificultaría que otras compañías inscribieran pacientes en sus ensayos de medicamentos.

Algunos médicos dijeron que no recetarían aducanumab si llegara al mercado, debido al paquete de datos mixtos que respalda la aplicación de la empresa.

Los defensores, incluidos los grupos de defensa y los familiares de las personas que viven con la enfermedad y necesitan desesperadamente un nuevo tratamiento, reconocieron que los datos no son ideales. Sin embargo, confirmaron que podría ayudar a algunos pacientes con la enfermedad de Alzheimer, que es una enfermedad avanzada y debilitante.

Biogen se dirige a un compuesto «pegajoso» en el cerebro conocido como beta-amiloide, que los científicos especulan que juega un papel en la devastadora enfermedad. La compañía estimó previamente que alrededor de 1,5 millones de personas con la enfermedad de Alzheimer en etapa temprana en los Estados Unidos podrían ser candidatos para el medicamento, según Reuters.

La aprobación es «interesante porque la FDA aquí básicamente confirma que la hipótesis de beta-amiloide ha sido verificada», dijo Salem Syed, analista jefe de biotecnología de Mizuho Securities, el lunes, y agregó que la decisión tendría implicaciones significativas para los ensayos clínicos futuros. Algunos expertos no están convencidos de que apuntar al compuesto ralentice el deterioro cognitivo.

Se espera que la decisión de la FDA repercuta en todo el sector biofarmacéutico, dijo el analista de RBC Capital Markets Brian Abrahams en una nota a los clientes el 1 de junio.

El lunes, la agencia estadounidense dijo que había determinado que había «pruebas sólidas» de que el medicamento estaba ayudando a los pacientes. «Como resultado de la aprobación de ADOH por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos, los pacientes de Alzheimer tienen un nuevo tratamiento importante y crítico para ayudar a combatir esta enfermedad», agregó.